E-MED:UE/MEDICAMENTS: bilan positif pour les m�dicaments orphelins
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UE/MEDICAMENTS: bilan positif pour les m�dicaments orphelins
Bruxelles, 29/01/2004 (Agence Europe) - Quatre ans apr�s son entr�e en
vigueur, le r�glement sur les m�dicaments orphelins pr�sente un bilan
positif.
Au titre de ce r�glement, con�u pour soutenir le d�veloppement de la
recherche sur les maladies rares touchant moins de 5 personnes sur 10 000
dans l'UE, les laboratoires peuvent b�n�ficier d'une assistance et d'une
r�duction des redevances dans le cadre de la proc�dure centralis�e
d'autorisation de mise (AMM) sur le march� europ�en.
Les m�dicaments orphelins b�n�ficient d'un droit d'exclusivit� d'une dur�e
de 10 ans � compter de la date d'octroi de l'AMM. D'avril 2000 � d�cembre
2003, le comit� des m�dicaments orphelins au sein de l'Agence europ�enne des
m�dicaments a re�u 322 dossiers et a rendu 187 avis positifs et 5 avis
n�gatifs. 174 produits se sont vu attribuer le statut d'orphelin par la
Commission europ�enne.
Sur quatorze m�dicaments orphelins qui ont obtenu une autorisation de mise
sur le march� europ�en depuis avril 2000, douze concernent le traitement de
maladies m�taboliques et les trois derniers visent le traitement du cancer.
Les deux premiers (AMM d'ao�t 2001) visaient le traitement de la maladie de
Fabry, forme de d�g�n�rescence neuronale li�e � l'accumulation anormale de
lipides dans les cellules du syst�me nerveux. Une autre neurolipidose,
�galement h�r�ditaire et cong�nitale, la maladie de Gaucher, a b�n�fici�
d'un nouveau m�dicament autoris� en novembre 2002.
Un m�me m�dicament a fait l'objet de deux indications: leuc�mie my�lo�de
chronique et tumeurs stromales digestives. Voici, avec entre parenth�ses
l'ann�e de l'AMM, la liste des indications des dix autres m�dicaments
orphelins:
- (2002) leuc�mie promy�locytique aigu�;
- (2002) hypertension art�rielle pulmonaire ;
- (2002) acrom�galie (hypertrophie non cong�nitale des extr�mit�s et de la
t�te) ;
- (2003) d�ficience en N-ac�tylglutamate synth�tase (enzyme pr�servant le
foie de la toxicit� de l'ammoniaque) ;
- (2003) maladie de Hurler (affection cong�nitale avec malformations du
squelette et retard mental, entra�nant la mort avant l'�ge de 15 ans) ;
- transplantation de prog�niteurs h�matopo��tiques (2003) ;
- hypertension pulmonaire primaire et secondaire (2003) ;
- polypose ad�nomateuse familiale (2003) ;
- lymphome non hodgkinien indolent ;
- dysplasie de haut grade associ�e � l'oesophage de Barett
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