[e-med] Essai clinique et essai d'équivalence a propos de la quinine intra rectale, CID June 2008

Voici une discussion sur le design des essais cliniques parus dans CID
June 2008

[Traduction du texte posté ci-dessous (JS modérateur) :
Eisenhut [1] a souligné l'importance des essais d'équivalence pour la comparaison de la quinine rectale de traitement avec les autres applications de la quinine.
Très peu d'études du paludisme cérébral études ont été en mesure d'inclure un nombre suffisant de patients pour la mortalité (...)
Depuis les premières publications par Barennes en 1989 et 1994 [2, 3], seulement 2 études randomisées ont évalué la quinine rectale pour le traitement du paludisme cérébral [4, 5]. Nous reconnaissons que notre récente étude [4] n'a pas eu le pouvoir de démontrer l'équivalence entre les 2 groupes de traitement, toutefois, notre étude a confirmé l'efficacité de intrarectal quinine dans les cas graves de paludisme.
Mise en commun des données provenant d'études similaires nous a permis d'atteindre une taille de l'échantillon proche de celui proposé par Eisenhut [1]. La mise en commun des essais du Niger et de l'Ouganda ont montré une tendance intéressante, mais non statistiquement significative vers une plus forte mortalité dans le groupe quinine par voie intraveineuse, par rapport à la quinine rectale groupe (15,4% [14 de 91 patients] vs 8,4% [8 de 95 patients]; (P=0.1). En outre, la mise en commun des données provenant d'études similaires dans la quinine par voie intraveineuse qui a été administrée à 327 patients dans l'hôpital de 2003 à 2007 [4, 6, 7] a montré une tendance à la baisse des taux de mortalité dans le groupe intrarectal quinine (8,4% [8 de 95 patients ] Vs 15,9% [37 de 232 patients], (P = 0,07) [7, 8].
Toutefois, nous pensons que le débat devrait se concentrer sur un autre sujet. Moins de 20% des décès sont portés à l'attention de tout système de soins [8]. Par conséquent, les essais basés sur les cas hospitalisés sont touchés par un biais de survie, parce que seuls les enfants qui survivent pour se faire soigner dans un hôpital peuvent être évalués.
Dans notre comparaison des 2 modes de traitement, nous avons constaté que par voie intraveineuse la quinine est disponible seulement dans les hôpitaux et que intrarectal quinine pourrait être disponibles au niveau du village. Par conséquent, la quinine rectale pourrait être administrée rapidement, au début de la maladie, en moyenne de 3,5 jours avant d'atteindre l'hôpital [4]. Dans ces situations, la quinine rectale est de nature à sauver plus de vies que la quinine par voie intraveineuse. En effet, une étude comparant les 2 voies doit être effectuée au niveau communautaire, et non à l'hôpital.
Eisenhut [1] a commenté également sur la nécessité d'études de tolérance, d'adaptation et des conséquences financières. Toutefois, une étude réalisée depuis sa synthèse [9] fournit ces informations. Nous avons déjà évalué la tolérance chez 898 patients randomisés dans une étude au Burkina Faso, la faisabilité et l'acceptabilité du traitement au niveau communautaire ont récemment été évalués au Niger, au Mali et au Sénégal [10-12].
Nous prenons acte des observations formulées par Eisenhut [1]; toutefois, nos résultats mettent en lumière le rôle important que la quinine rectale pourrait jouer en tant que traitement précoce dans les endroits où il y a souvent des défis insurmontables associés au transfert de patients vers des centres médicaux qui sont mieux équipés pour traiter de tels cas.
Traduction JS modérateur]

*Reply to Eisenhut*

To the Editor—Eisenhut [1] underlined the importance of the equivalence
trial design for the comparison of rectal quinine treatment with other quinine applications.
Very few cerebral malaria studies have been able to enroll a sufficient
number of patients to answer the primary outcome of mortality among patients, and most studies have focused on secondary outcomes. Analysis of mortality can only be realized through costly multicenter studies, which are beyond the reach of many clinicians working in resource-constrained countries. Although quinine remains the main treatment for severe malaria in
Africa, alternative and simple techniques, such as the rectal route, have received little support.
Since the first publications by Barennes in 1989 and 1994 [2, 3], only 2
randomized studies evaluating rectal quinine for the treatment of cerebral malaria have been performed [4, 5]. We acknowledge that our recent study [4] had insufficient power to demonstrate equivalence between the 2 treatment groups; nonetheless, our study confirmed the efficacy of intrarectal quinine in the management of severe malaria.
Pooling data from similar studies allowed us to reach a sample size close to that suggested by Eisenhut [1]. Pooling the Niger and Ugandan data revealed an interesting but non–statistically significant trend toward higher mortality in the intravenous quinine group, compared with the rectal quinine group (15.4% [14 of 91 patients] vs. 8.4% [8 of 95 patients]; /P/p.1). Furthermore, pooling data from similar studies in which intravenous quinine was administered to 327 patients in the same hospital from 2003 through 2007 [4, 6, 7] showed a trend of lower mortality in the intrarectal quinine group (8.4% [8 of 95 patients] vs. 15.9% [37 of 232 patients]; (P=0.07) [7, 8].
However, we believe that the debate should focus on another topic. Less than 20% of deaths come to the attention of any formal health care system [8]. Therefore, hospital-based trials investigating severe malaria are affected by a survival bias, because only children who survive and seek care in a hospital can be evaluated.
In our comparison of the 2 treatment modes, we noted that intravenous
quinine is available only at hospitals and that intrarectal quinine could be
available at the village level. Therefore, rectal quinine could be administered early, at the onset of illness, with a mean of 3.5 days before reaching the hospital [4]. In these situations, rectal quinine is likely to save more lives than intravenous quinine. Indeed, a study comparing the 2 routes should be performed at the community level, not at the hospital level.
Eisenhut [1] also commented on the need to focus on comparison of safety, convenience, and cost implications. However,a study performed since his review [9] provide this information. We previously evaluated drug tolerance among 898 patients in a randomized study in Burkina Faso; the feasibility and acceptability of treatment at the community level have recently been evaluated in Niger, Mali, and Senegal [10–12].
We acknowledge the comments by Eisenhut [1]; however, our results highlight the important role that rectal quinine could play as early treatment in settings where there are often insurmountable challenges associated with transferring patients to medical centers that are better equipped to handle such cases.

*Acknowledgments*

*/Potential conflicts of interest. /*J.A. has received partial research
funding from Impact Malaria, Sanofi-Aventis. All other authors: no conflicts.

*Jane Achan,**1 **Hubert Barennes,**2 **Justus Byarugaba,**1 **and James
K. Tumwine**1*

1Department of Pediatrics and Child Health, Makerere University,
Kampala, Central Uganda;

and 2Institut Francophone de Medecine Tropicale, Vientiane, Laos

*Reference*

1. Eisenhut M. The importance of equivalence trial design for comparison
of rectal quinine with other quinine applications. Clin Infect

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2. Barennes H. Essai clinique du Quinimax en intra-rectal. Med Digest
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*Clinical Infectious Diseases 2008; 46:1796–7 *_ 2008 by the Infectious
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rights reserved. 1058-4838/2008/4611-0032$15.00

DOI: 10.1086/588055

Dr H.Barennes, MPH, PhD, HDR
Epidémiologiste, Med Santé Publique, Pédiatre,
Institut Francophone Pour la Médecine Tropicale
Coordinateur Enseignement et Recherche
BP 9519 Vientiane Lao P.DR

bureau : 00856 21219346 /fax 47

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