Le faible développement de nouveaux médicaments pour les maladies
négligées reste un enjeu majeur de santé publique
Genève, Suisse 24 octobre 2013
ases/langues-press-releases/1672-fatal-imbalance-2-fr.html
Malgré quelques progrès, une nouvelle étude note que seuls 4% des nouveaux
médicaments et vaccins autorisés entre 2000 et 2011 concernaient les
maladies négligées, indiquant la panne persistante de la R&D pour de
nombreux patients négligés.
Une étude
<http://www.thelancet.com/journals/langlo/article/PIIS2214-109X(13)70078-0/
publiée aujourd¹hui dans la revue en libre accès The Lancet
Global Health, par DNDi (Drugs for Neglected Diseases initiative) en
association avec d¹autres chercheurs, note un déficit persistant de
nouveaux traitements pour les maladies négligées malgré des progrès et une
intensification des efforts de recherche et développement (R&D). Cette
panne persistante¹ dans la recherche médicale souligne le besoin urgent
de développer et de délivrer des nouveaux traitements modernes pour les
patients parmi les plus pauvres et les plus négligés dans le monde.
Les chercheurs de DNDi, Médecins Sans Frontières (MSF), le Programme
spécial de recherche et de formation concernant les maladies tropicales
(OMS-TDR), et trois universités (CHU de Grenoble, France ; Université
Joseph Fourier, Grenoble, France ; et Université d¹Oxford, Royaume-Uni)
ont constaté que parmi les 850 nouveaux médicaments et vaccins autorisés
pour toutes les maladies entre 2000 et 2011, seuls 4% (37) concernaient
les maladies négligées, définies de manière générale comme étant les
maladies sévissant principalement dans les pays en développement :
paludisme, tuberculose, 17 maladies tropicales négligées (MTN) selon la
définition de l¹Organisation Mondiale de la Santé (OMS), 11 maladies
diarrhéiques, et 19 autres maladies liées à la pauvreté, à l¹exclusion du
VIH/SIDA. Une évaluation récente du nombre d'années de vie corrigées du
facteur invalidité (AVCI) en 2010 indique que ces maladies représentent
11% de la charge mondiale de morbidité.
La plupart des nouveaux traitements développés étaient dérivés de
médicaments existants. Parmi les 336 médicaments réellement nouveaux
(nouvelles entités chimiques, ou NEC) autorisés pour toutes les maladies
en 2000-2011, seuls quatre, soit 1%, concernaient les maladies négligées :
trois pour le paludisme et un pour les maladies diarrhéiques. Aucune des
17 MTN sur la liste de l¹OMS n¹était visée par ces médicaments.
Bien que les activités de développement des médicaments et vaccins pour
les maladies négligées montrent des signes d¹amélioration, il faut
poursuivre le plaidoyer international pour que ces maladies restent à
l¹ordre du jour, pour que les progrès accomplis se traduisent par
l¹avènement de nouveaux traitements réellement innovants qui sauvent des
vies¹, déclare le Dr Bernard Pécoul, Directeur Exécutif de DNDi.
Points forts de l¹étude :
* Les nouveaux médicaments pour les maladies négligées offrent des
bénéfices médicaux mesurables : si on utilise l¹inclusion sur la Liste des
Médicaments Essentiels de l¹OMS comme mesure indirecte du bénéfice
médical, 48% de tous les nouveaux traitements (à l¹exclusion des
vaccins/produits biologiques) autorisés en 2000-2011 pour les maladies
négligées étaient sur cette liste, contre 4% pour toutes les autres
maladies.
* Les essais cliniques sur les maladies négligées sont insuffisants : sur
près de 150.000 essais cliniques enregistrés sur de nouveaux produits
thérapeutiques en développement en décembre 2011, seul 1% concernait les
maladies négligées.
* La plupart des nouveaux candidats en cours de développement sont des
vaccins : parmi les 123 nouveaux produits en cours de développement pour
les maladies négligées, plus de la moitié (68, soit 55%) sont des vaccins
ou des produits biologiques, dont 21 pour le paludisme. Un peu plus d¹un
quart de ces nouveaux produits (34, soit 28%) sont destinés aux 17 MTN,
mais seulement trois d¹entre eux sont des NEC (pour l¹onchocercose, la
maladie de Chagas, et la maladie du sommeil).
* Le développement de médicaments dérivés de médicaments existants et de
NEC est plus avancé que celui des vaccins : 56% (38/68) des candidats
vaccins/produits biologiques sont en cours d¹étude de Phase I, tandis que
85% (29/34) des médicaments issus de médicaments existants et 63% (10/16)
des NEC sont en cours d¹étude de Phases II-III.
* La R&D est insuffisante pour près de 80% des maladies négligées : sur
les 49 maladies négligées incluses dans l¹étude, 11 (22%) ne montraient
pas de déficit en R&D, tandis que pour 25 d¹entre elles (51%), des
efforts de R&D ont été constatés. Pour les 13 restantes (27%), les
activités de développement étaient quasi inexistantes.
* Les promoteurs de la R&D viennent en majorité du secteur public : 54% de
gouvernements, universités, instituts de recherche publics), 23% de
l¹industrie privée (pharma/biotech), et 15% du secteur privé sans but
lucratif (partenariats de développement de produits, organismes
caritatifs, fondations). Les autres promoteurs (8%) sont d¹origine mixte.
* De nombreux vaccins devraient arriver sur le marché, mais peu de
médicaments réellement nouveaux : en tenant compte des taux d¹attrition au
cours du développement, les auteurs anticipent la mise sur le marché de 28
nouveaux produits pour les maladies négligées au cours des 6 prochaines
années, seulement 5 seront des NEC. Par ailleurs, 15 nouveaux vaccins ou
produits biologiques devraient être autorisés au cours des 10 prochaines
années.
* La R&D sur les maladies négligées s¹est intensifiée au cours des 35
dernières années : d¹après des études antérieures, le nombre de nouveaux
produits chaque année pour les maladies négligées était égal à 0,6-1,3
entre 1975 et 1999. La présente étude rapporte une légère augmentation à
2,4 nouveaux produits/an pour 2000-2011, et prévoit 4,7 nouveaux
produits/an d¹ici 2018.
Bien que des progrès aient été accomplis au cours des 10 dernières
années, des lacunes fortes persistent¹, déclare le Dr Nathalie
Strub-Wourgaft, directrice médicale de DNDi. Nous devons avoir plus de
candidats médicaments dans le pipeline de R&D, qu¹il s¹agisse de NEC ou de
médicaments dérivés de traitements existants, afin de modifier
fondamentalement la manière de prendre en charge ces maladies.¹
Nos patients sont toujours en attente de réelles avancées médicales¹,
souligne le Dr Jean-Hervé Bradol de MSF, co-auteur de l¹étude. Ces
maladies continuent de faire souffrir et de tuer, et les prestataires de
santé doivent être capables d¹offrir à tous les patients qu¹ils soient
en mesure de payer ou pas le meilleur traitement possible. Ce n¹est qu¹à
ce moment-là que nous aurons accompli de réels progrès.¹