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Le traitement de la mucoviscidose ajouté à la liste des médicaments
essentiels par l'Organisation mondiale de la santé : une victoire pour
les militants, même si les prix restent « toxiques »
Par Kaitlin Mara
5 septembre 2025
L'Organisation mondiale de la Santé a annoncé aujourd'hui l'ajout de
l'association thérapeutique contre la mucoviscidose elexacaftor +
tezacaftor + ivacaftor (nom commercial : Trikafta) à sa Liste modèle
des médicaments essentiels (LME) et à sa Liste des médicaments
essentiels pour les enfants. Il s'agit d'une avancée majeure pour les
patients atteints de mucoviscidose et leurs parents, qui ouvre la voie
à un élargissement de l'accès à ce médicament essentiel, jusqu'alors
difficile en raison de ses prix élevés et de son absence
d'homologation dans les pays en développement. C'est la première fois
qu'un médicament contre la mucoviscidose est ajouté à la LME.
« Ces listes font partie des produits les plus importants de l'OMS,
utilisés dans plus de 150 pays pour façonner l'approvisionnement en
médicaments, l'assurance maladie et les systèmes de remboursement », a
déclaré le directeur général de l'OMS, Adhanom Ghebreyesus, lors d'une
conférence de presse le 5 septembre 2025.
« Le statut de médicament essentiel n'est pas seulement symbolique,
c'est un outil », a déclaré Gayle Pledger de la campagne Right to
Breathe, qui a œuvré pour l'accès au Trikafta, dans un communiqué de
presse . « Il nous donne un moyen de contester les prix exorbitants,
de débloquer la production de génériques et de pousser les
gouvernements à agir. »
La mucoviscidose est une maladie génétique dégénérative à début
précoce qui provoque une accumulation de mucus dans les organes,
altérant leur fonctionnement. Cette maladie pulmonaire progressive est
l'une des principales causes de décès chez les patients atteints de
mucoviscidose. Relativement rare, elle touche environ 160 000
personnes dans le monde. Ces dernières années, de nouvelles avancées
médicales ont redonné espoir aux personnes atteintes de cette maladie,
leur permettant de vivre plus longtemps et en meilleure santé.
Français Mais un prix catalogue de plus de 326 000 $ par patient et
par an a limité leur portée ; la campagne Right to Breathe a estimé
que seulement 28 % des patients ont accès à des médicaments vitaux. En
conséquence, Trikafta a été la cible de plusieurs campagnes d'accès.
Le 3 septembre 2025, des groupes de la société civile au Pérou
(Innovarte, Los Pacientes Importan, Acción Internacional para la Salud
Peru et Public Citizen) ont officiellement demandé une licence
obligatoire, espérant accéder à des versions génériques de Trikafta à
un prix inférieur et améliorer l'accès ; des demandes de licence
obligatoire ont également été déposées en Uruguay en 2024 et au Brésil
, en Inde , en Afrique du Sud et en Ukraine en 2023, et pour une
version antérieure du médicament au Royaume-Uni en 2019. Medicines Law
& Policy suit les demandes de licence obligatoire dans sa base de
données sur les flexibilités ADPIC .
Autres mises à jour notables de l'EML
Au total, le Comité d'experts de l'OMS sur la sélection et
l'utilisation des médicaments essentiels a examiné 59 propositions et
recommandé l'ajout de 20 nouveaux médicaments à la Liste des
médicaments essentiels et de 15 à la Liste des médicaments essentiels
pour enfants ; il a également recommandé de nouvelles indications pour
7 médicaments déjà inscrits sur la liste. Parmi les nouveaux
médicaments ajoutés figurent le pembrolizumab (nom commercial
Keytruda), un traitement contre le cancer du poumon, le cancer
colorectal et le cancer du col de l'utérus (entre autres), ainsi que
plusieurs agonistes des récepteurs du peptide de type glucagon-1
(GLP-1) (sémaglutide, dulaglutide et liraglutide), récemment reconnus
pour leur efficacité dans le traitement du diabète et de l'obésité. Le
rapport 2025 du Medicines Patent Pool sur la priorisation des
médicaments pour l'octroi de licences inclut les agonistes du GLP-1,
citant les 643 millions de personnes qui devraient vivre avec le
diabète d'ici 2030 et le fait que d'ici 2035, 79 % des personnes
vivant avec l'obésité devraient se trouver dans des pays à revenu
faible ou intermédiaire.
Le risdiplam , un traitement contre une autre maladie génétique
infantile rare et dévastatrice, l'amyotrophie spinale, est absent de
la liste . Knowledge Ecology International a proposé l'inclusion du
risdiplam pour les listes de 2025 et 2023 ; le comité d'experts a
demandé une nouvelle soumission en 2027 afin de permettre la collecte
de données supplémentaires auprès de sources évaluées par des pairs.
Il peut être difficile de recueillir ce type de données pour les
maladies rares en raison de la petite taille et de la dispersion des
populations de patients. Les National Institutes of Health (NIH)
estiment le coût annuel du risdiplam à 969,86 $ par jour, soit 354 000
$ par an. En avril de cette année, le fabricant de médicaments
génériques Natco Pharma a annoncé qu'il lancerait une version
générique pour environ 30 000 ₹ par mois (340 $ par mois, soit 4 086 $
par an).
Le résumé de la nouvelle LME souligne également que le Comité a fait
plusieurs choix pour « minimiser la toxicité financière » des dépenses
de santé. Le Comité d'experts de 2021 a également exprimé des
inquiétudes quant à la hausse des prix et a encouragé l'OMS à
collaborer avec la Communauté de brevets pour faciliter la baisse des
prix des médicaments déjà inscrits sur la liste et de ceux dont
l'inscription est envisagée.
Kaitlin Mara
Kaitlin Mara, MSc, écrit sur la propriété intellectuelle
internationale et la politique d’innovation depuis plus de 15 ans.